JAKARTA – Obat termahal di dunia saat ini dipegang oleh Lenmeldi, obat terapi gen untuk metachromatic leukodystrophy (MLD). Harganya pun sangat mahal, mencapai 4,2 juta USD atau sekitar Rp 65,6 miliar. Kelangkaan penyakit ini menjadi salah satu alasan dibalik mahalnya biaya terapi gen.
MLD merupakan penyakit neurodegeneratif yang menyerang anak kecil. Penyakit ini menghilangkan kemampuan berbicara dan berjalan dengan cepat. Sekitar setengah dari penderitanya meninggal, dan sisanya hidup dalam keadaan vegetatif, sehingga memberikan beban berat bagi keluarga.
Meski menakutkan, MLD tergolong penyakit yang sangat langka. Di Amerika Serikat, hanya 40 anak yang didiagnosis menderita MLD setiap tahunnya.
Dalam laporan MIT Technology Review, Kamis (21/3/2024), Orchard Therapeutics, produsen Lenmeldy, sebuah terapi gen MLD, menjelaskan bahwa harga $4,2 juta mencerminkan nilai pengobatan ini bagi pasien dan keluarga. Orchard mempekerjakan 160 orang untuk mengembangkan Lenmeldi, lebih banyak dari jumlah anak yang dapat dirawat dalam beberapa tahun ke depan.
Namun, Maxx Chatsko, pendiri Solt DB, sebuah perusahaan yang mengumpulkan data produk bioteknologi, memperkirakan bahwa Lenmeldy akan kesulitan secara komersial, seperti terapi gen lainnya.
Terapi gen MLD disetujui di Eropa tiga tahun lalu dengan biaya yang relatif rendah. Namun, Orchard hanya menghasilkan $12,7 juta dalam penjualan produk pada sebagian besar tahun lalu, yang menunjukkan volume pasien yang sangat terbatas.
Meski harganya mahal, Lenmeldy menawarkan harapan bagi penderita MLD. Terapi gen ini menambahkan gen yang hilang ke sel sumsum tulang anak-anak, sehingga membalikkan akar penyebab kondisi di otak. Banyak anak yang menerima Lenmeldi dalam uji coba sejak tahun 2010 telah menunjukkan perkembangan luar biasa dan kehidupan normal.
Kelompok independen seperti Institute for Clinical and Economic Review (ICER) bahkan telah menetapkan bahwa terapi gen MLD memiliki nilai ekonomi, dengan perkiraan biaya antara USD 2,3 hingga USD 3,9 juta.
Mahalnya biaya terapi gen seperti Lenmeldy mungkin menimbulkan pertanyaan tentang keberlanjutannya. Salah satu contohnya adalah Glybera, terapi gen lain yang hanya dibeli satu kali sebelum ditarik dari pasaran karena tidak menunjukkan efektivitas yang cukup untuk memenuhi harga $1 juta.
